Την Πέμπτη 14 και Παρασκευή 15 Φεβρουαρίου, συμμετείχα στην έβδομη συνάντηση Accelerate της Παιδιατρικής Ογκολογίας, που συγκεντρώνει άτομα και οργανισμούς από όλο τον κόσμο με κοινό χαρακτηριστικό τους το πάθος για την βελτίωση και την επιτάχυνση της διαδικασίας ανάπτυξης φαρμάκων για τα παιδιά με καρκίνο.
Τι είναι το Accelerate?
To Accelerate (Innovation for Children and Adolescents with Cancer – Καινοτομία για τα παιδιά και τους εφήβους με καρκίνο) είναι μια παγκόσμια πλατφόρμα για την έρευνα, την καινοτομία, και την ανάπτυξη φαρμάκων και θεραπειών για τον καρκίνο της παιδικής και εφηβικής ηλικίας.
Ήταν η πρωτή φορά που συμμετείχαμε σε μια τέτοια συνάντηση και πραγματικά ήταν μια ακόμη μοναδική εμπειρία από κάθε άποψη.
Η θεματολογία κάλυψε όλα τα θέματα που απασχολούν επιστήμονες, γονείς, ασθενείς για τα φάρμακα και τις νέες θεραπείες.
Η ανοσοθεραπεία και τα Car-T Cells απασχόλησαν αρκετά όλους όσους είμασταν στην αίθουσα καθώς οι νέες θεραπείες, τα σύγχρονα επιτεύγματα της ιατρικής, κερδίζουν έδαφος στην αντιμετώπιση του καρκίνου.
Το υψηλό κόστος όμως των θεραπειών CAR-T ανησυχεί τους ειδικούς καθώς η πρόσβαση τελικά στη θεραπεία είναι δύσκολη.
Συζητήθηκε το θέμα της παραγωγής της CAR-T κυτταρικής θεραπείας και όσα σχεδιάζουν οι φαρμακευτικές εταιρείες σε συνεργασία με νοσοκομεία και εταιρείες βιοτεχνολογίας για να μειώσουν το κόστος και περισσότεροι ασθενείς να έχουν πρόσβαση σε αυτή.
Ενδιαφέρουσα πολύ ήταν η σκέψη των εταιρειών να γίνεται η παραγωγή της θεραπείας στα νοσοκομεία, όπως συμβαίνει με τις μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών.
Γιατί κεντρικές διαδικασίες παραγωγής, που είναι κοστοβορές, δεν είναι «ελκυστικές» για τις εταιρείες όσον αφορά τα παιδιά.
Η συζήτηση συνέχισε με το κλωνικό αντίσωμα CD 19 και την παραδοχή ότι δεν είναι ο μοναδικός στόχος της ανοσοθεραπείας CAR-T.
Το νευροβλάστωμα είναι ο επόμενος στόχος των CAR-T κυτταρικών θεραπειών (αναφορά στο dinutaximab).
Το Qarziba και το BLINATUMOMAB είναι κι άλλα παραδείγματα νέων φαρμάκων ανοσοθεραπείας που χρησιμοποιούνται στα παιδιά.
Ας μην ξεχνάμε άλλωστε ότι σε παιδί δοκιμάστηκε για πρώτη φορά, το 2008, η ανοσοθεραπεία και η CAR-T κυτταρική θεραπεία για την Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία.
Το κόστος όλων αυτών είναι μεγάλο αλλά αυτό δεν σημαίνει ότι δεν γίνονται προσπάθειες από εταιρείες, συστήματα υγείας χωρών, φορέων, και νοσοκομείων να έχουν πρόσβαση τα παιδιά στις νέες θεραπείες.
Όλοι γνωρίζουμε άλλωστε ότι τα off-label φάρμακα ίσχυαν στην παιδιιατρική ογκολογία πριν περάσουν στους ενήλικες.
Όλοι γνωρίζουμε όμως ότι τα παιδιά αποκλείονται από κλινικές έρευνες, με αποτέλεσμα να μην έχουμε φάρμακα για παιδιά αλλά μόνο για ενήλικες.
Κοινή προσπάθεια είναι το FAIR TRIAL, το οποίο ζητά την κατάργηση του ορίου των 18 ετών για συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές.
Τα παιδιά με καρκίνο δεν είναι μικροί ενήλικες με καρκίνο. Η βιολογική ηλικία, ο τύπος του καρκίνου παίζουν πρωταγωνιστικό ρόλο στην παραγωγή φαρμάκων και θεραπειών και πρέπει πάντα να έχουμε στο νου μας ότι για κάθε ένα παιδί που συμμετέχει σε μια έρευνα, γεννιέται ελπίδα για κάθε ένα παιδί που θα νοσήσει.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) μιλάει ακόμη για πλάνα δράσης ενώ θα έπρεπε να μιλάει για αποτελέσματα και να αλλάξει νομοθεσίες που εμποδίζουν την ανάπτυξη φαρμάκων για τα παιδιά.
Ο Αμερικάνικος Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων έχει πάει ένα βήμα παραπέρα και με νόμο που θα ισχύει από το 2020, επιτρέπει την συμμετοχή παιδιών σε κλινικές δοκιμές.
Την δεύτερη μέρα είχαμε τα Breakout Sessions, με θεματολογία που αφορούσε επίκαιρα θέματα της παιδιατρικής ογκολογίας (ανάπτυξη φαρμάκων, κλινικές δοκιμές, late-effects, follow-up ασθενών κατά την ενήλικη ζωή τους, βιοτεχνολογίες για τα παιδιά με καρκίνο).
Εγώ προσωπικά συμμετείχα στο group “How to Implement Mechanism of Action and Biology-driven Developments of Oncology Drugs for Children and Adolescents in the new Regulatory Environment”. Το αποτέλεσμα των όσων συζητήσαμε είναι ότι τρία είναι τα βασικά στοιχεία που χρειαζόμαστε:
Διεθνής συνεργασία όλων των εμπλεκόμενων φορέων,
Καθορισμός προτεραιοτήτων : αυτό δεν μπορεί αν συμβεί χωρίς την εμπλοκή επιστημόνων, νομοθετών και ασθενών. Και στην περίπτωση των παιδιών μας, των γονέων και των συνηγόρων των δικαιωμάτων των μικρών μας ασθενών.
Συντονισμός: κοινές διαδικασίες, ένα πλάνο δράσης, ένα κοινό σύστημα για όλους.
Οι νομοθέτες (EMA FDA) μπορούν να αλλάξουν το τοπίο αλλά όχι χωρίς την συμμετοχή της ακαδημαϊκής κοινότητας και των ασθενών και φροντιστών τους.
Έχουμε πολλά να μάθουμε κι από τις δύο πλευρές του Ατλαντικού, αλλά το μεγάλο στοίχημα όλα αυτά να οδηγήσουν σε μια κοινή στρατηγική, σε ένα κοινό πλάνο, σε μια κοινό «μέτωπο» ενάντια στον καρκίνο της παιδικής και εφηβικής ηλικίας.
Δεν θα μπορούσα όμως να μην τονίσω ότι οι πιο συγκινητικές παρουσιάσεις, οι πιο εύστοχες τοποθετήσεις και τα πιο καίρια ερωτήματα με τις απαντήσεις τους, δίνονται κάθε φορά από τους γονείς.
Και σε αυτό το συνέδριο, οι τελευταίες εξελίξεις για το νευροβλάστωμα παρουσιάστηκαν από έναν μπαμπά, η συνεργασία φορέα και πολιτείας και τα όσα κατάφεραν στον Καναδά, παρουσιάστηκαν από έναν άλλον μπαμπά, το Accelerate,η SIOPE και το CCI συνεργάζονται στενά, έχουν ισότιμους εταίρους και συνομιλητές τους γονείς των παιδιών με καρκίνο.
Οι πρωτοβουλίες, οι αγώνες, οι αλλαγές στους νόμους ξεκίνησαν από γονείς.
Δείτε το Unite2Cure, το Imagine for Margo, το Ac2orn, το Coast to Coast Against Cancer, το Solving Kid’s Cancer.
Είχα την ευκαιρία να γνωρίσω και να μιλήσω με πολλά άτομα που μοιραζόμαστε το ίδιο πάθος για την βελτίωση της ζωής των παιδιών με καρκίνο. Οι συναντήσεις αυτές προσφέρουν γνώσεις, εμπειρίες, πολύτιμες συνεργασίες κυρίως όμως σε γεμίζουν με δύναμη να συνεχίσεις να κάνεις το έργο σου.
Συνεχίζουμε λοιπόν την δουλειά μας…
