Η βιομηχανία Υγείας της Αμερικής προετοιμάζεται για νέα νομοθεσία που λένε οι ερευνητές ότι θα σημαίνει περισσότερες θεραπείες για τους παιδιατρικούς καρκίνους, οι οποίοι αποτελούν την κύρια αιτία θανάτου από ασθένειες μεταξύ των παιδιών.
Η νομοθεσία, η οποία θα απαιτεί από τις φαρμακευτικές εταιρείες να δοκιμάσουν πιθανά φάρμακα για τον καρκίνο στα παιδιά όπως και στους ενήλικες, θα τεθεί σε ισχύ το 2020. Οι επιχειρήσεις ήδη επιταχύνουν και μερικοί σχεδιάζουν κλινικές δοκιμές φαρμάκων για παιδιά και φέτος.
“Είναι ένας εξαιρετικά συναρπαστικός χρόνος”, δήλωσε ο Crystal Mackall, ερευνητής παιδιατρικού καρκίνου και καθηγητής παιδιατρικής στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου του Στάνφορντ. “Έχουμε πολλές εταιρείες φαρμάκων που θέλουν να μιλήσουν ξαφνικά μαζί μας.»
Για χρόνια, οι φαρμακευτικές εταιρείες απέρριπταν τις κλινικές δοκιμές στα παιδιά γιατί τις θεωρούσαν επικίνδυνες και ασύμφορες, αναφέρουν γιατροί.
Ενώ τα ογκολογικά φάρμακα για τους ενήλικες καρκινοπαθείς είναι επικερδής, οι εταιρείες φαρμάκων δηλώνουν τόσα χρόνια ότι τα ογκολογικά φάρμακα για παιδιά δεν είναι κερδοφόρα λόγω της σχετικά μικρής αγοράς.
Από τα εκτιμώμενα 1,7 εκατομμύρια προβαλλόμενα νέα κρούσματα καρκίνου στις Η.Π.Α. το 2018, 10.590 αφορούσαν παιδιά ηλικίας 14 ετών και νεότερων, ανέφερε η Αμερικανική Εταιρεία Καρκίνου.
Ο Dr. Norman Lacayo, παιδογκολόγος στο Νοσοκομείο Παίδων Lucile Packard του Stanford, δήλωσε ότι η Ευρώπη ήταν πολύ πιο σκληρή από την Αμερική στις κλινικές δοκιμές στα παιδιά.
Στις ΗΠΑ, το τοπίο αλλάζει. Αυτό το καλοκαίρι στο Stanford, ο Dr. Lacayo θα ξεκινήσει μια κλινική δοκιμή ενός φαρμάκου για λευχαιμία ενηλίκων που έκανε η Roche σε παιδιά των οποίων η λευχαιμία έχει υποτροπιάσει.
Η δοκιμή μπορεί να βοηθήσει μερικούς από τους ασθενείς του, όπως η 6χρονη Avalynn Wallace, η οποία νόσησε με μια επιθετική μορφή λευχαιμίας πριν από δύο χρόνια. Μετά από πολλούς γύρους χημειοθεραπείας, η Avalynn διατηρούσε υποτροπιάζουσες και αναπτυγμένες λοιμώξεις. Τον προηγούμενο Σεπτέμβριο έκανε και μεταμόσχευση μυελού των οστών.
«Δεν νομίζω ότι υπάρχουν πολλές επιλογές για εμάς”, δήλωσε η μητέρα της, Nicole Wallace. “Νομίζω ότι είναι σημαντικό για τις φαρμακευτικές εταιρείες να προσφέρουν δοκιμές για φάρμακα που θα μπορούσαν να θεραπεύσουν αυτές τις τρομακτικές ασθένειες που απειλούν τα παιδιά μας».
Περισσότερο από το 80% των παιδιών με καρκίνο θεραπεύονται. Ωστόσο, ορισμένοι παιδιατρικοί καρκίνοι αντιστέκονται στη θεραπεία και οι γιατροί έχουν λίγα να πουν για αυτό.
«Είναι ένας εφιάλτης για οικογένειες που δεν έχουν επιλογές. Όταν βλέπω τις φτωχές οικογένειες να μπαίνουν στα νοσοκομεία με τα παιδιά τους, βλέπουμε στα πρόσωπά τους την ταλαιπωρία και την απελπισία τους », είπε ο Dr Lacayo.
«Οι κλινικές δοκιμές της Roche κι άλλες δοκιμές για τα παιδιά θα προσφέρουν ελπίδα σε αυτά τα παιδιά» είπε ο καθηγητής.
Ο Hubert Caron, ο οποίος είναι επικεφαλής της ομάδας παιδιατρικής ογκολογίας στη Roche, χαρακτήρισε τη νομοθεσία “ένα παιχνίδι αλλαγής” που θα δώσει περισσότερες θεραπείες για παιδιά με ανίατους καρκίνους. Η Roche, έχει ήδη επικεντρωθεί σε καρκίνους των παιδιών παγκοσμίως, δήλωσε ο Δρ Caron, αλλά η νομοθεσία των ΗΠΑ ωθεί την εταιρεία και άλλες φαρμακευτικές εταιρείες να κάνουν περισσότερα, όπως η επερχόμενη δοκιμή στο Stanford.
Το φάρμακο, το Idasanutlin, επίσης θα δοκιμαστεί φέτος για παιδιά στο Memorial Sloan Kettering Cancer Center στη Νέα Υόρκη. Η MSK και το Stanford εργάζονται στη δοκιμή με την Genentech, μονάδα φαρμακευτικών προϊόντων της Roche. «Θα δούμε μεγάλες αλλαγές στις θεραπείες για τα παιδιά τα επόμενα πέντε με 10 χρόνια», δήλωσε ο Δρ Caron.
Το 2017, το Κογκρέσο πέρασε την Έρευνα για την επιτάχυνση των Θεραπειών για τα Παιδιά, απαιτώντας από τις εταιρείες να διεξάγουν κλινικές δοκιμές για στοχευμένα φάρμακα για τον καρκίνο της παιδικής ηλικίας.
Τα στοχευόμενα φάρμακα στοχεύουν στην επίθεση γονιδίων ή πρωτεϊνών των Καρκινικών Κυττάρων χωρίς να βλάπτουν τα υγιή κύτταρα.
Ο νόμος RACE για παιδιά ακολούθησε χρόνια υπεράσπισης από την Nancy Goodman, η οποία έχασε το παιδί της από καρκίνο εγκεφάλου και ίδρυσε το “Kids v Cancer”, έναν Μη Κερδοσκοπικό Οργανισμό, για να πιέσει για περισσότερη έρευνα.
Δεδομένου ότι υπάρχουν λίγα φάρμακα για την καταπολέμηση του καρκίνου στα παιδιά, οι παιδογκολόγοι είπαν ότι χρησιμοποιούν φάρμακα ενηλίκων στους νέους ασθενείς τους.
«Τα περισσότερα από τα φάρμακα που χρησιμοποιούμε για τη θεραπεία του καρκίνου κατά την παιδική ηλικία αναπτύχθηκαν τη δεκαετία του 1950, τη δεκαετία του ’60 και του ’70. Κατόπιν, δεν έχουμε νέα φάρμακα “, δήλωσε ο Peter Adamson, παιδογκολόγος στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφειας (CHOP).
«Υπήρξαν φάρμακα κατά του καρκίνου που αναπτύχθηκαν κυρίως για παιδιά, αλλά ο κατάλογος είναι αρκετά σύντομος» δήλωσε ο γιατρός.
Η κα Γκάντμαν, της οποίας ο γιος, διαγνώστηκε το 2007, δήλωσε ότι συνέχισε να ακούει για τις προόδους κατά του καρκίνου στους ενήλικες: «Αναρωτήθηκα γιατί οι νέες θεραπείες αναπτύχθηκαν μόνο για ενήλικες, και όχι για τα παιδιά με καρκίνο».
Έχουν γίνει νομοθετικές προσπάθειες που προσπαθούσαν να «πιέσουν» τις φαρμακευτικές εταιρείες να κάνουν περισσότερες έρευνες για παιδιά, αλλά οι εταιρείες βρίσκουν νομικά κενά για να το αποφεύγουν, αναφέρουν οι ερευνητές. Το RACE αναμένεται να αλλάξει αυτό.
Η δεκαεξάχρονη Mary Tankersley, η οποία διαγνώστηκε με οστεοσάρκωμα, ένας καρκίνος των οστών, όταν ήταν 11 ετών, είναι αισιόδοξη για τη νέα νομοθεσία. «Κέρδισε» το οστεοσάρκωμα και τώρα είναι συνήγορος στο Ίδρυμα Rally για την Έρευνα για τον Καρκίνο των Παιδιών, μια ομάδα που εδρεύει στην Ατλάντα και προωθεί και χρηματοδοτεί την έρευνα για τον καρκίνο των παιδιών.
«Δεν φοβάμαι ότι ο καρκίνος μου θα επιστρέψει», είπε. “Αλλά αν το έκανε – θα μπορούσα να έχω καλύτερες θεραπείες: αυτό φέρνει πολλές ελπίδες» δηλώνει η Mary.
Η Giselle Saulnier Sholler, Διευθύντρια της Παιδιατρικής-Ογκολογικής Έρευνας στο Νοσοκομείο Παίδων Helen DeVos στο Grand Rapids, Mich., δήλωσε ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες έχουν έρθει σε επαφή μαζί της προσφέροντας θεραπείες που θεωρούν ότι αξίζει να μπουν σε κλινικές δοκιμές.
Η Δρ Sholler είπε ότι μιλάει με την εταιρεία βιοτεχνολογίας Αmgen στην Thousand Oaks, Καλιφόρνια, για τη δοκιμή ενός φαρμάκου για την αντιμετώπιση ενός τύπου καρκίνου του εγκεφάλου στα παιδιά. «Νομίζω ότι η ελπίδα είναι στον ορίζοντα», δηλώνει.
Η Lisa Bollinger, αντιπρόεδρος της Amgen, δήλωσε ότι ο κόσμος της αλλάζει. Συναντά ερευνητές για τον καρκίνο των παιδιών σε ακαδημαϊκά ιατρικά κέντρα για να τους ενημερώσει για τις προσεχείς θεραπείες και να ακούσει ποιες από αυτές παρουσιάζουν ενδιαφέρον για δοκιμές σε παιδιά καθώς και σε ενήλικες.
Μερικοί ερευνητές υποστηρίζουν τη νομοθεσία, αλλά ανησυχούν ότι δημιουργούνται αυξημένες προσδοκίες.
Ο Δρ Adamson, πρόεδρος της Παιδιατρικής Ογκολογικής Ομάδας, μιας διεθνούς κοινοπραξίας με περισσότερα από 220 κέντρα για τα παιδιά με καρκίνο, υποστηριζόμενη από το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου, φοβάται ότι «η διάψευση αυτών των προσδοκιών μπορεί να απογοητεύσει τους γονείς και τους ασθενείς.» «Ο νόμος θα σημαίνει περισσότερες κλινικές δοκιμές θεραπειών για παιδιά» δήλωσε ο Δρ Adamson. Αλλά οι ανακαλύψεις δεν είναι δεδομένες.
Συνήθως, «κάνουμε μικρά βήματα», είπε. «Ο καρκίνος είναι ένα πρόβλημα με πολλαπλές προκλήσεις.»
Πηγή: https://www.wsj.com/articles/for-children-with-cancer-hope-for-new-treatments-11547561004?fbclid=IwAR2c0s5EzD2hOSLq6D-0lA73eVzEwe8PC74XAGQtT6bLWzDNGa7L063Ueq8
