γράφει ο Dr. Gwen Nicols, (Chief medical officer of The Leukemia & Lymphoma Society and the former oncology site head of the Roche Translational Clinical Research Center and director of the Hematologic Malignancies Program at Columbia University)
Καρκίνος, το κάποτε τρομακτικό «μαύρο κουτί», σιγά-σιγά ανοίγει. Χάρη στην πρόοδο της τεχνολογίας και της γενετικής, γνωρίζουμε πολλά περισσότερα σήμερα για το τι προκαλεί τον καρκίνο.
Η «ιατρική ακρίβειας», η έννοια της σωστής θεραπείας στον σωστό ασθενή την κατάλληλη στιγμή, θριαμβεύει στην θεραπεία του καρκίνου. Υπάρχει όμως ένα «τυφλό σημείο»: τα παιδιά που νοσούν με καρκίνο, δεν επωφελούνται αρκετά από την πρόοδο που κάνουμε.
Χρειαζόμαστε μια πλήρη “αναγέννηση” στην ανάπτυξη παιδιατρικών φαρμάκων και φροντίδα. Και την χρειαζόμαστε τώρα.
Οι ερευνητές και οι κλινικοί γιατροί έχουν κάνει θαύματα στην αντιμετώπιση του καρκίνου τα τελευταία 70 χρόνια. Στα τέλη της δεκαετίας του 1940, ο θρυλικός ερευνητής του καρκίνου Dr. Sydney Farber και οι συνεργάτες του ανέφεραν ότι με επιτυχία θεραπεύουν οξεία λευχαιμία σε παιδιά με ένα νέο φάρμακο που ονομάζεται αμινοπτερίνη. Μέχρι τη δεκαετία του 1960, ένας αποτελεσματικός συνδυασμός χημειοθεραπειών είχε αναπτυχθεί ανανεώνοντας την αισιοδοξία στην καταπολέμηση της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ΟΛΛ) – του συνηθέστερου καρκίνου στα παιδιά – και πολλών άλλων καρκίνων. Η ίδια στρατηγική, χημειοθεραπεία συνδυασμού υψηλών δόσεων, εξακολουθεί να χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της Ο.Λ.Λ μέχρι και σήμερα!
Το 1964, μόνο το 3% των παιδιών με διάγνωση Ο.Λ.Λ επιβίωναν για πέντε χρόνια. Σήμερα, περίπου το 90% ζουν τόσο και περισσότερο. Αλλά τα ποσοστά επιβίωσης δεν λένε ολόκληρη την ιστορία. Για το 10% έως 20% των παιδιών με Ο.Λ.Λ, των οποίων η ασθένεια υποτροπιάζει ή είναι ανθεκτική στη θεραπεία, οι επιλογές είναι περιορισμένες. Περίπου το 95% των επιζώντων από καρκίνο παιδικής ηλικίας αναπτύσσουν μία ή περισσότερες χρόνιες παθήσεις υγείας μέχρι την ηλικία των 45 ετών ως αποτέλεσμα της θεραπείας τους. Και πάρα πολλά παιδιά δεν επιβιώνουν από τον καρκίνο. Η Οξεία Μυελογενής λευχαιμία (ΟΜΛ) είναι ιδιαίτερα θανατηφόρα.
Η καινοτομία καθυστερεί για τους νεότερους, πιο ευάλωτους ασθενείς μας. Μόνο τέσσερις θεραπείες για καρκίνο έχουν εγκριθεί για πρώτη χρήση σε παιδιά τα τελευταία 40 χρόνια, σε σύγκριση με εκατοντάδες εγκεκριμένες για θεραπεία ενηλίκων κατά το ίδιο χρονικό διάστημα.
Για πολύ μεγάλο χρονικό διάστημα, τα παιδιά αντιμετωπίστηκαν με μια προσέγγιση ενός μεγέθους. Αλλά καθώς μαθαίνουμε ότι η βιολογία του καρκίνου είναι διαφορετική στα παιδιά από ό, τι στους ενήλικες – οδηγείται από διαφορετικούς μηχανισμούς και με διαφορετικές μεταλλάξεις – υπάρχει μια πιεστική ανάγκη για θεραπείες σχεδιασμένες μόνο για παιδιά. Είναι καιρός να αλλάξουμε το επίπεδο περίθαλψης των παιδιών με καρκίνο. Πρέπει να στηριχτούμε λιγότερο στις χημειοθεραπείες που βλάπτουν τα υγιή κύτταρα, τα οποία μπορούν να αφήσουν τους επιζώντες με προβλήματα υγείας για όλη τους την ζωή, και να προωθήσουμε ασφαλέστερες και αποτελεσματικότερες θεραπείες που βασίζονται σε φάρμακα ακριβείας που στοχεύουν με ακρίβεια τον καρκίνο χωρίς να βλάπτουν το υπόλοιπο σώμα.
Ως γιατρός, έπρεπε να ανακοινώσω τα φοβερά νέα στις οικογένειες ότι το παιδί τους έχει καρκίνο. Ως γονέας δεν μπορώ να φανταστώ ότι θα μπορούσα να ακούσω κάτι χειρότερο. Ως ερευνητής, έχω χτυπήσει τις πόρτες της κυβέρνησης, των φαρμακευτικών εταιρειών και των ηγετών της βιομηχανίας, αλλά παρέμειναν κλειστές επειδή δεν υπήρχαν αρκετά κίνητρα για την ανάπτυξη παιδιατρικών φαρμάκων κατά του καρκίνου. Και ως επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της “The Leukemia & Lymphoma Society” (LLS), ακούω καθημερινά από ασθενείς και οικογένειες ότι έχουν καταστραφεί σωματικά, συναισθηματικά και οικονομικά από τον καρκίνο.
Λίγα φωτεινά σημεία έχουν ήδη εμφανιστεί. Η έγκριση του FDA το 2017 για την tisagenlecleucel (Kymriah) , μια ανοσοκατασταλτική, θεραπεία χιμαιρικού υποδοχέα αντιγόνου Τ-κυττάρων (CAR-T) για παιδιατρική Ο.Λ.Λ, ήταν μια ιστορική νίκη. Οι εργασίες συνεχίζονται στις θεραπείες CAR-T, ώστε να είναι ασφαλέστερες και αποτελεσματικότερες για όλους τους ασθενείς με καρκίνο και λιγότερο δαπανηρές για την παραγωγή τους. Εξετάζοντας το μέλλον τόσο για τους παιδιατρικούς όσο και για τους ενήλικες ασθενείς, θα είναι όλο και πιο σημαντικό να προβλέψουμε ποιος θα μπορούσε να αποκομίσει το μεγαλύτερο θεραπευτικό όφελος από αυτήν την προσέγγιση που αλλάζει το παιχνίδι.
Πιστεύω ότι η ιατρική ακρίβειας είναι η πορεία προς τα εμπρός για την πρόοδο στη θεραπεία του καρκίνου παιδικής ηλικίας. Αλλά θα χρειαστεί μια πλήρης, παγκόσμια προσπάθεια για την ανάπτυξή της.
Χρειαζόμαστε περισσότερη έρευνα αφιερωμένη στον καρκίνο παιδικής ηλικίας για να επιταχύνουμε τη συσσώρευση γνώσεων σχετικά με τις μοριακές βάσεις αυτής της ομάδας ασθενών και χρειαζόμαστε νέα και αποτελεσματικά μοντέλα κλινικών δοκιμών που θα θέσουν τις μοναδικές ανάγκες των παιδιών με καρκίνο στο προσκήνιο της δοκιμαστικής μελέτης .
Η LLS έχει ξεκινήσει μια πρωτοφανή συνεργασία για την έναρξη της πρώτης κλινικής μελέτης παγκόσμιας ακρίβειας ιατρικής για παιδιά με οξεία λευχαιμία, γενικά αναφερόμενη ως LLS PedAL . Μέσω αυτής της μελέτης πολλαπλών βραχιόνων, πολλαπλών παραγόντων και πολυφαρμάκων, η LLS καταβάλλει προσπάθειες για τη διάσπαση δεδομένων και κλινικών σιλό τόσο σε ακαδημαϊκά όσο και σε φαρμακευτικά περιβάλλοντα, επιτρέποντας την ευρεία κατανόηση των αποτελεσμάτων κλινικών δοκιμών και, τελικά, ακριβέστερων θεραπειών για παιδιά που αξίζουν θεραπείες σχεδιασμένες για τις ανάγκες τους.
Αυτό είναι μόνο ένα μέρος της Πρωτοβουλίας για τα Παιδιά της LLS , μια νέα πολυετή προσπάθεια να αναλάβουμε τον καρκίνο των παιδιών μέσα από κάθε πτυχή της αποστολής μας, συμπεριλαμβανομένης της έρευνας, της εκπαίδευσης, της υποστήριξης των ασθενών, της πολιτικής και της υπεράσπισης.
Ταυτόχρονα, οι κλινικοί γιατροί και οι ερευνητές πρέπει να κάνουν περισσότερα για να βοηθήσουν τους ασθενείς και τις οικογένειες, από την παροχή βοήθειας στους ασθενείς και τις οικογένειες που αντιμετωπίζουν τις διαγνώσεις του καρκίνου, στην άρση των φραγμών στην περίθαλψη και στη ζωή με τον καρκίνο.
Χάρη στις τολμηρές και αμείλικτες προσπάθειες των προηγούμενων γενεών, οι προοπτικές για τα παιδιά με καρκίνο έχουν γίνει φωτεινότερες. Αλλά δεν πρέπει να σταματήσουμε εκεί. Τα παιδιά αξίζουν να επωφεληθούν από την ιατρική ακρίβειας και τις νέες, καλύτερα στοχευμένες θεραπείες και τις επιστημονικές εξελίξεις που παράγονται για τους ενήλικες με καρκίνο.
Τα παιδιά δεν πρέπει μόνο να επιβιώσουν από τον καρκίνο, αλλά να ευδοκιμήσουν στη ζωή τους μετά από αυτό.
