Η Novartis έλαβε την πρώτη έγκριση από τον Αμερικάνικο Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία κυττάρων CAR-T, για παιδιά και νεαρούς ενήλικες με Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία Β-κύτταρα που είναι ανθεκτική ή έχει υποτροπιάσει τουλάχιστον δύο φορές.
Η Adoptive cell transfer (ACT) είναι σαν να δίνεται στους ασθενείς ένα ζωντανό φάρμακο.
Αυτό συμβαίνει επειδή τα δομικά στοιχεία του ACT είναι Τ κύτταρα, ένας τύπος ανοσοκυττάρων που συλλέγεται από το ίδιο το αίμα του ασθενούς. Μετά τη συλλογή, τα Τ κύτταρα τροποποιούνται γενετικά για να παράγουν ειδικούς υποδοχείς στην επιφάνεια τους που ονομάζονται χιμαιρικοί υποδοχείς αντιγόνου(CARs).
Τα CARs είναι πρωτεΐνες που επιτρέπουν στα Τ κύτταρα να αναγνωρίζουν μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη (αντιγόνο) σε κύτταρα όγκου. Αυτά τα επεξεργασμένα κύτταρα CAR αναπτύσσονται έπειτα στο εργαστήριο μέχρι να αριθμούν δισεκατομμύρια.
Ο εκτεταμένος πληθυσμός των CAR T κυττάρων έπειτα εγχέεται στον ασθενή. Μετά την έγχυση, αν όλα πάνε όπως έχει προγραμματιστεί, τα Τ κύτταρα πολλαπλασιάζονται στο σώμα του ασθενούς και με καθοδήγηση από τον κατασκευασμένο υποδοχέα τους, αναγνωρίζουν και σκοτώνουν τα καρκινικά κύτταρα που φέρουν το αντιγόνο στις επιφάνειές τους.
Περισσότερο από το 80 τοις εκατό των παιδιών που διαγιγνώσκονται με Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία, τα οποία εμφανίζονται στα Β κύτταρα – ο κυρίαρχος τύπος παιδιατρικής ΟΛΛ, θα θεραπευτούν με εντατική χημειοθεραπεία.
Για τους ασθενείς των οποίων οι καρκίνοι επιστρέφουν μετά από εντατική χημειοθεραπεία ή μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, οι υπόλοιπες επιλογές θεραπείας είναι «σχεδόν καμία».
Ο ελβετικός φαρμακευτικός όμιλος Novartis δήλωσε ότι θα χρεώνει 475.000 δολάρια ανά ασθενή, μια νέα θεραπεία για τον καρκίνο, τοποθετώντας την ανάμεσα στα πιο ακριβά φάρμακα όλων των εποχών. Ο Bruno Strigini, διευθύνων σύμβουλος του ογκολογικού τμήματος της Novartis, δήλωσε: «Εξετάσαμε προσεκτικά το θέμα της τιμής λαμβάνοντας υπόψη πολλούς παράγοντες, συμπεριλαμβανομένων της ιατρικής και κλινικής αξίας». Ο κ. Strigini, έκανε την παραπάνω δήλωση, λίγο μετά την έγκριση της θεραπείας από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων, η οποία έδωσε στη Novartis το πράσινο φως για να χρησιμοποιήσει το φάρμακο σε παιδιά και νέους ενήλικες με έναν συγκεκριμένο τύπο λευχαιμίας. Η θεραπεία, γνωστή ως θεραπεία με χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα ή Car-T, κατέδειξε πολύ θετικά αποτελέσματα στις κλινικές δοκιμές, κατορθώνοντας την ύφεση των όγκων σε ασθενείς με καρκίνο του αίματος οι οποίοι είχαν πρόγνωση επιβίωσης μόλις μερικών εβδομάδων. Ωστόσο η διαδικασία της θεραπείας είναι πολύπλοκη και δαπανηρή. Περιλαμβάνει την εξαγωγή των αιματολογικών κυττάρων του ασθενούς στο νοσοκομείο, τη μεταφορά του πλάσματος – συνήθως μέσω αέρα – στο εργαστήριο και την εκ των υστέρων επεξεργασία τους πριν επιστραφούν στον ασθενή. Σύμφωνα με εκτιμήσεις των αναλυτών, το κόστος των προϊόντων για το Kymriah είναι περίπου 200.000 δολάρια για έναν ασθενή. Η τιμή ανά άτομο είναι πιθανόν να είναι πολύ υψηλότερη όταν καταμετρούνται και οι πρόσθετες δαπάνες, όπως τα φάρμακα για την προετοιμασία του ασθενούς για τη θεραπεία και τα φάρμακα για τον έλεγχο πιθανών παρενεργειών.
Με εξαίρεση κάποιες λίγες θεραπείες για εξαιρετικά σπάνιες ασθένειες, το φάρμακο, γνωστό ως Kymriah, θα έχει την πιο ακριβή τιμή πώλησης όλων των εποχών.
Πηγές:
https://novartis.gcs-web.com/novartis-receives-fda-approval-for-KymriahTM
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-first-ever-fda-approval-car-t-cell-therapy-kymriahtm-ctl019
www.healthdaily.gr
