Η Novartis ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε το Kymriah® (tisagenlecleucel, πρώην CTL019).
Οι εγκεκριμένες ενδείξεις αφορούν τη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενηλίκων ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ) των κυττάρων Β που είναι ανθεκτική, σε υποτροπή μετά τη μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή και για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με διάσπαρτο ή ανθεκτικό (r / r) διάχυτο μεγάλο λέμφωμα Bcell (DLBCL) μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.
Το Kymriah, που αναπτύχθηκε σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια , είναι μια πρωτοποριακή θεραπεία που χρησιμοποιεί τα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου και τη μοναδική θεραπεία με χιμαιρικό αντιγόνο υποδοχέα Τ κυττάρων (CAR-T) κανονιστική έγκριση στην ΕΕ για αυτές τις δύο διαφορετικές κακοήθειες β-κυττάρου. Το Kymriah ήταν επίσης η πρώτη θεραπεία κυττάρων CAR-T που εγκρίθηκε ποτέ από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
“Η έγκριση του Kymriah είναι ένα ορόσημο μετασχηματισμού για τους ασθενείς στην Ευρώπη που χρειάζονται νέες θεραπευτικές επιλογές”, δήλωσε ο Liz Barrett, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Oncology. “Η Novartis θα συνεχίσει να δημιουργεί μια παγκόσμια υποδομή για την παροχή θεραπειών κυττάρων CAR-T όπου καμία δεν υπήρχε πριν – παραμένοντας σταθερή στο στόχο μας για επανεξέταση του καρκίνου”
Το Kymriah, μια διασπορά κυττάρων για έγχυση με δόσεις κυμαινόμενες μεταξύ 1.2 x 106-6 x 108 CAR-θετικά βιώσιμα Τ κύτταρα, είναι ένα ζωντανό φαρμακευτικό προϊόν που παρασκευάζεται ξεχωριστά για κάθε ασθενή με επαναπρογραμματισμό των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς.
Το Kymriah είναι η μόνη εγκεκριμένη θεραπεία κυττάρων CAR-T που κατασκευάστηκε χρησιμοποιώντας τον συνδιεγερτικό τομέα 4-1ΒΒ, ο οποίος είναι κρίσιμος για την πλήρη ενεργοποίηση της θεραπείας, την ενίσχυση της κυτταρικής επέκτασης και τη διαρκή αντοχή των κυττάρων που καταπολεμούν τον καρκίνο. Η έγκριση αυτή βασίστηκε στην ανασκόπηση των μοναδικών δύο παγκόσμιων κλινικών δοκιμών CAR-T, JULIET και ELIANA, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς από οκτώ ευρωπαϊκές χώρες. Σε αυτές τις μελέτες, το Kymriah επέδειξε ισχυρά και ανθεκτικά ποσοστά ανταπόκρισης και σταθερό προφίλ ασφάλειας σε δύο δύσκολους προς θεραπεία πληθυσμούς ασθενών.
«Όταν το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας και η Novartis συμφώνησαν να συνεργαστούν για την ανάπτυξη της θεραπείας με CAR-T, ο κύριος στόχος μας ήταν σαφής και φιλόδοξος – να αντιμετωπίσουμε τις ανυπόμονες ανάγκες των ασθενών και να επεκτείνουμε, να βελτιώνουμε και να σώζουμε ζωές», δήλωσε ο Carl June Richard W. Vague Καθηγητής Ανοσοθεραπείας στο Τμήμα Παθολογίας και Εργαστηριακής Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνιας και Διευθυντής του Κέντρου Κυτταρικών Ανοσοθεραπειών στο Κέντρο Καρκίνου του Abramson. “Είμαστε περήφανοι που οι προσπάθειές μας προσφέρουν σήμερα στην ευρωπαϊκή κοινότητα του καρκίνου του αίματος μια καινοτομία που φέρνει νέες ελπίδες».
Το Kymriah χαρακτηρίστηκε ως ορφανό φάρμακο και είναι μία από τις πρώτες θεραπείες PRIME που έχουν σχεδιαστεί για να λάβουν έγκριση από την ΕΕ. Το PRIME (PRIority MEdicines) είναι ένα πρόγραμμα που δρομολογείται από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για την ενίσχυση της υποστήριξης για την ανάπτυξη φαρμάκων που στοχεύουν σε μη ικανοποιημένη ιατρική ανάγκη και βοηθά τους ασθενείς να επωφελούνται όσο το δυνατόν νωρίτερα από θεραπείες που μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους.
«Η προσέλκυση του Kymriah σε ασθενείς στην ΕΕ προωθεί το πρότυπο θεραπείας με πρωτοφανή τρόπο και προσφέρει μια θεραπεία διατήρησης της ζωής σε νέους ασθενείς με ΟΛΛ που δεν έχουν υποβληθεί επιτυχώς σε θεραπεία με υπάρχουσες θεραπείες και έχουν περιορισμένες επιλογές» δήλωσε ο καθηγητής Peter Bader, Επικεφαλής του Τμήματος Μεταμοσχεύσεων Βλαστοκυττάρων και Ανοσολογίας και κύριος ερευνητής της μελέτης ELIANA στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Παιδιών και Εφήβων στη Φρανκφούρτη / Μάιν.
Διαβάστε περισσότερα εδώ.
