H φαρμακευτική επιχείρηση Pfizer, ανακοίνωσε ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) θέτει υπό καθεστώς «προτεραιότητας» (Priority Review) την αξιολόγηση του glasdegib (αναστολέας SMO), για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML), σε συνδυασμό με χαμηλή δόση cytarabine (LDAC), έναν τύπο χημειοθεραπείας.
Η θεραπεία χαμηλής δόσης cytarabine σε συνδυασμό με glasdegib διπλασιάζει τα ποσοστά επιβίωσης των ασθενών με οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) -σε σχεδόν 9 μήνες, συγκριτικά με την παράταση επιβίωσης 4,9 μηνών που επιτυγχάνεται μόνο με το cytarabine.
«Οι ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία … έχουν ανάγκη νέων θεραπευτικών επιλογών που βελτιώνουν τη συνολική επιβίωση τους», όπως τονίζει ο Mace Rothenberg, M.D., επικεφαλής του τμήματος νέων φαρμάκων Ογκολογίας της Pfizer, υπογραμμίζοντας πως «Κλινική μελέτη Φάσης ΙΙ έδειξε ότι το glasdegib σε συνδυασμό με χαμηλής δόσης cytarabine πέτυχε σημαντική βελτίωση στη συνολική επιβίωση των ασθενών, σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν μόνο χαμηλής δόσης cytarabine. Το glasdegib είναι ο πρώτος αναστολέας που προσφέρει ένα τέτοιο όφελος σε ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία και είμαστε υπερήφανοι που η αίτηση μας έγινε αποδεκτή από τον FDA για αξιολόγηση υπό καθεστώς προτεραιότητας».
Ο FDA θέτει υπό καθεστώς «προτεραιότητας» φάρμακα που μπορούν να προσφέρουν σημαντική πρόοδο στη θεραπεία διαφόρων παθήσεων ή σε περιπτώσεις ασθενειών που μπορεί να παρέχουν βελτίωση και δεν υπάρχει επαρκής θεραπεία. Η προθεσμία για την απόφαση του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) προσδιορίζεται στον ερχόμενο Δεκέμβριο του 2018.
Σύμφωνα με την Pfizer, η υποβολή του φακέλου αξιολόγησης βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάση ΙΙ, που φέρει την ονομασία BRIGHT 1003. Πρόκειται για μια τυχαιοποιημένη, ανοικτή, πολυκεντρική δοκιμή που διερευνά τη δράση του glasdegib, σε συνδυασμό με LDAC (n = 88) έναντι μόνο του LDAC (n = 44) σε 132 ασθενείς με – μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο (MDS), οι οποίοι δεν ήταν επιλέξιμοι για εντατική χημειοθεραπεία.
Τα αποτελέσματα κατέδειξαν σημαντική βελτίωση στο κύριο στόχο συνολικής επιβίωσης (OS). Ο διάμεσος OS ήταν 8,8 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με glasdegib μαζί με LDAC, σε σύγκριση με 4,9 μήνες για ασθενείς που έλαβαν μόνο LDAC.
Η διαφορά αυτή αντιστοιχεί σε μείωση κατά 49,9% του κινδύνου θανάτου για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με glasdegib μαζί με LDAC (HR: 0,501, 95% CI: 0,334, 0,752, one-sided p-value p 0,0003).
Στις ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν συχνότερα (≥30% των ασθενών) σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με glasdegib και LDAC, σε σύγκριση με LDAC μόνο, ήταν: αναιμία (45% έναντι 42%), εμπύρετη ουδετεροπενία (36% έναντι 27%), ναυτία (32% έναντι 12%), κόπωση (31% έναντι 20%) και θρομβοπενία (30% έναντι 27%).
Πηγή: healthpharma.gr
https://investors.pfizer.com/investor-news/press-release-details/2018/US-FDA-Grants-Priority-Review-for-Pfizers-New-Drug-Application-
for-Glasdegib-in-Patients-with-Previously-Untreated-Acute-Myeloid-Leukemia/default.aspx
