Σύμφωνα με το επιστημονικό περιοδικό «Nature», τα φάρμακα που καταστρέφουν ανεπιθύμητες πρωτεΐνες θα μπορούσαν να είναι οι επόμενες blockbuster θεραπείες στην αντιμετώπιση του Αλτσχάιμερ και δύσκολων καρκίνων.
Όπως αναφέρεται, όταν ο Craig Crews κατάφερε για πρώτη φορά να εξαφανίσει πρωτεΐνες, με μία παράξενη νέα σύνθεση, δήλωσε ότι το θεώρησε «ένα τέχνασμα», μια «χαριτωμένη χημική παραξενιά». Σήμερα, αυτό το «τέχνασμα» αποφέρει δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ σε επενδύσεις φαρμακευτικών εταιρειών όπως η Roche, η Pfizer, η Merck, η Novartis και η Glaxo Smith Kline. «Νομίζω ότι εύκολα καταλαβαίνει κανείς γιατί όλες οι εταιρείες τρέχουν προγράμματα σε αυτόν τον τομέα», λέει ο Raymond Deshaies, ανώτερος αντιπρόεδρος στον τομέα της παγκόσμιας έρευνας της Amgen στο Thousand Oaks, της Καλιφόρνια και ένας από τους πρώτους συνεργάτες του Crews.
Αυτή η συγκεκριμένη στρατηγική στα φάρμακα, που ονομάζεται στοχευμένη υποβάθμιση πρωτεϊνών, αξιοποιεί το φυσικό σύστημα του κυττάρου για την εκκαθάριση των ανεπιθύμητων ή κατεστραμμένων πρωτεϊνών. Αυτοί οι αποικοδομητές πρωτεϊνών παίρνουν πολλές μορφές, αλλά ο τύπος που πρωταγωνιστεί στις κλινικές δοκιμές φέτος είναι αυτός στο Πανεπιστήμιο Yale στο New Haven του Κοννέκτικατ, τον οποίο ο Crews αναπτύσσει εδώ και περισσότερα από 20 χρόνια: proteolysis-targeting chimaeras, η PROTACs.
Μεγάλα και δύσκαμπτα, τα PROTACs αψηφούν τη συμβατική λογική για το τι πρέπει να είναι ένα φάρμακο. Ωστόσο αυξάνουν τη δυνατότητα αντιμετώπισης μερικών από τις πιο δύσκολες ασθένειες παγκοσμίως. Οι αποικοδομητές πρωτεϊνών, όπως ονομάζονται, καταστρέφουν αντί να αναστέλλουν τις πρωτεΐνες, κάτι που δεν μπορούν να κάνουν άλλα φάρμακα, και ενδεχομένως θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν σε στόχους που οι κατασκευαστές φαρμάκων θεωρούν «αθεράπευτους», όπως η πρωτεΐνη MYC, που θεωρείται ότι δυναμιτίζει τον καρκίνο, ή η πρωτεΐνη tau που εμπλέκεται στη νόσο Alzheimer.
Πηγή: www.healthdaily.gr