Ο FDA ανακοίνωσε την κατάταξη του ORENCIA (abatacept) στην κατηγορία των φαρμάκων που προορίζονται μόνα τους ή σε συνδυασμό με ένα ή περισσότερα άλλα φάρμακα για την θεραπεία σοβαρής ή απειλητικής νόσου (Breakthrough Therapy Designation), σύμφωνα με Δελτίο Τύπου της Bristol-Myers Squibb.
To ORENCIA χρησιμοποιείται για την πρόληψη της μέτριας έως σοβαρής οξείας ασθένειας μοσχεύματος κατά ξενιστή (GvHD) σε μεταμοσχεύσεις αιματοποιητικών βλαστοκυττάρων από μη σχετιζόμενους δότες.
«Ενώ προτιμάμε ιδανικά να χρησιμοποιούμε πλήρους συμβατότητας μεταμοσχεύσεις από έναν αδελφό για τη θεραπεία αιματολογικών καρκίνων, μόνο η μειοψηφία των ασθενών έχει τέτοιο αδελφό. Μια θεραπεία που μειώνει τον κίνδυνο GvHD σε μη συγγενικά μεταμοσχεύματα βλαστικών κυττάρων θα μπορούσε να επιτρέψει σε περισσότερους ασθενείς να λάβουν μια μεταμόσχευση, η οποία είναι συνήθως η τελευταία επιλογή για τη θεραπεία αιματολογικών καρκίνων μετά από ανεπιτυχή χρήση άλλων θεραπειών» ανέφερε σε δελτίο τύπου η Dr. Leslie Kean, διευθύντρια του προγράμματος μεταμοσχεύσεων βλαστικών κυττάρων του Ινστιτούτου Καρκίνου “ Dana Farber”.
Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy Designation βασίστηκε σε ευρήματα από μια μελέτη φάσης ΙΙ, η οποία σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει το abatacept στην πρόληψη σοβαρής οξείας GvHD όταν προστέθηκε σε ένα πρότυπο προληπτικό σχήμα GvHD χορηγούμενο σε ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες που έλαβαν μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων από μη συγγενή HLA- συμβατό ή κακής ποιότητας δότη.
Το Abatacept έχει εγκριθεί επί του παρόντος για τη θεραπεία διαφόρων αρθριτικών καταστάσεων. Ο ανοσορυθμιστής δεσμεύεται και αναστέλλει τους πρωτεϊνικούς στόχους που εμπλέκονται στην συν-διέγερση, ο οποίος αναστέλλει την ενεργοποίηση των Τ-κυττάρων.
«Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη δυνατότητα του abatacept να βελτιώσει τα αποτελέσματα για τους ασθενείς που λαμβάνουν μη συγγενικά μεταμοσχεύματα βλαστικών κυττάρων. Πιστεύουμε ότι τα δεδομένα θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε επέκταση της ομάδας των δοτών για μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων σε μερικούς πληθυσμούς ασθενών, όπου σπάνια υπήρχαν πλήρως συμβατές μη συγγενικες μεταμοσχεύσεις δότη “, δήλωσε ο Dr. Brian Gavin, PhD, επικεφαλής ανάπτυξης του φαρμάκου στην Bristol-Myers Squibb. «Προσβλέπουμε να συνεργαστούμε με την FDA και να κάνουμε την ORENCIA την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την πρόληψη της οξείας GvHD».
Το συγκεκριμένο πρόγραμμα του FDA αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της αναθεώρησης φαρμάκων για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες με προκαταρκτικές κλινικές ενδείξεις ότι η πειραματική θεραπεία μπορεί να προσφέρει ουσιαστική βελτίωση σε τουλάχιστον 1 κλινικά σημαντικό τελικό σημείο έναντι της διαθέσιμης θεραπείας.
Πηγές : https://www.cancernetwork.com/acute-myeloid-leukemia/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-abatacept-acute-gvhd-prevention
https://news.bms.com/press-release/rd-news/bristol-myers-squibb-announces-us-fda-breakthrough-therapy-designation-orencia
