Νέοι Θεραπευτικοί Στόχοι ενάντια στην Οξεία Μυελογενή Λευχαιμία

Έλληνες επιστήμονες και ερευνητές του “Wellcome Trust Sanger Institute” του Κέιμπριτζ βρήκαν μια νέα, πρωτοποριακή θεραπεία για την καταπολέμηση της λευχαιμίας, η οποία καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα δίχως να επηρεάζει τον υγιή ιστό.
Ο επικεφαλής της έρευνας, Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης και οι ερευνητές Δρ.Γιώργος Βασιλείου και Δρ. Kosuke Yusa, έδωσαν ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους, δημιουργώντας μια εξελιγμένη μορφή της γενετικής μεθόδου CRISPR Gene Editing, την οποία εφάρμοσαν για την ανακάλυψη νέων θεραπευτικών στόχων ενάντια στην Οξεία Μυελογενή Λευχαιμία.
Στην έρευνα, που δημοσιεύτηκε στην επιθεώρηση «Cell Reports», παρουσιάζεται ένας σημαντικός αριθμός γονιδίων που θα μπορούσαν να αποτελέσουν πιθανούς αντι-λευχαιμικούς θεραπευτικούς στόχους και έδειξαν πως μπλοκάροντας ένα από αυτά τα γονίδια, επονομαζόμενο ως KAT2A, κατάφεραν να καταστρέψουν τα λευχαιμικά κύτταρα χωρίς να επηρεάσουν τα υγιή κύτταρα του αιμοποιητικού συστήματος.
Στην ουσία, η μέθοδος που ανακάλυψαν εξολοθρεύει τα καρκινικά κύτταρα, δίχως να επηρεάζει τον υγιή ιστό. Αυτό σημαίνει ότι περιορίζονται στο ελάχιστο οι παρενέργειες και οι επιπτώσεις της θεραπείας για τον ασθενή, ανεξάρτητα με το στάδιο που έχει προχωρήσει η ασθένεια. Το εξίσου σημαντικό, είναι ότι ανοίγει ο δρόμος για την εφαρμογή της συγκεκριμένης μεθόδου ως βάση για την αναζήτηση φαρμάκων, τα οποία θα στοχεύουν απευθείας στα ελαττωματικά γονίδια, δημιουργώντας το πεδίο για μία νέα εποχή στην καταπολέμηση της σύγχρονης μάστιγας για τον άνθρωπο. Η επιστημονική κοινότητα εμφανίζεται ιδιαιτέρως αισιόδοξη για τα επόμενα χρόνια και αναφέρεται σε μία ιστορική στιγμή για την έρευνα και το ανθρώπινο είδος, καθώς εκατομμύρια άνθρωποι και ιδιαίτερα παιδιά, θα αποκτήσουν ελπίδα.
Για την ανακάλυψη νέων θεραπειών για την ΟΜΛ, η ομάδα χρησιμοποίησε την τεχνολογία CRISPR-Cas9 και πραγματοποίησε γενετικά screens σε ανθρώπινες κυτταρικές σειρές. Χρησιμοποιώντας αυτή τη νέα επαναστατική μέθοδο κατάφεραν να μπλοκάρουν ατομικά όλα τα γονίδια του ανθρώπινου γονιδιώματος. Αυτό τους επέτρεψε να ανακαλύψουν εκείνα τα γονίδια, η σίγαση των οποίων είχε δραματικό ρόλο στην ανάπτυξη και επιβίωση των λευχαιμικών κυττάρων.