Το FDA εγκρίνει το dasatinib για παιδιατρικούς ασθενείς με ΧΜΛ

Το FDA εγκρίνει το dasatinib για παιδιατρικούς ασθενείς με ΧΜΛ

Στις 9 Νοεμβρίου 2017, το Food and Drug Administration ενέκρινε το dasatinib (SPRYCEL, Bristol-Myers Squibb Co.) για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με χρωμόσωμα Φιλαδέλφεια θετικό (Ph +) και χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) στη χρόνια φάση.

H έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από 97 παιδιατρικούς ασθενείς με χρόνια φάση της ΧΜΛ και αξιολογήθηκε σε δύο μελέτες — μια μελέτη φάσης 1, ανοιχτή, μη τυχαιοποιημένη και κυμαινόμενη δόση, και μια μελέτη φάσης 2, ανοιχτή, μη τυχαιοποιημένη. Πενήντα ένα ασθενείς αποκλειστικά από τη μελέτη φάσης 2 είχαν πρόσφατα διαγνωστεί με χρόνια φάση της ΧΜΛ και 46 ασθενείς (17 από τη μελέτη φάσης 1 και 29 από τη μελέτη φάσης 2) είχαν αναπτύξει αντοχή ή δυσανεξία σε προηγούμενη θεραπεία με imatinib. Η πλειοψηφία των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με dasatinib ελάμβαναν δισκία 60 mg/m2 μια φορά ημερησίως. Οι ασθενείς έλαβαν τη θεραπεία μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή έως την εμφάνιση μη αποδεκτής τοξικότητας.

Μετά από 24 μήνες θεραπείας, το 96,1% των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών (95% CI: 86,5, 99,5) και το 82.6% των ασθενών που ήταν ανθεκτικοί ή δυσανεκτικοί στο imatinib (95% CI: 68.6, 92.2) είχαν πλήρη κυτταρογεννετική ανταπόκριση (CCyR). Με μέσο χρόνο παρακολούθησης τα 4,5 χρόνια σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς και τα 5,2 έτη σε ανθεκτικούς ή δυσανεκτικούς στο imatinib ασθενείς, η μέση διάρκεια της CCyR, της MCyR (major cytogenic response), καθώς και της MMR (major molecular response) δεν μπορεί να εκτιμηθεί καθώς περισσότερο από το ήμισυ των ασθενών που ανταποκρίθηκαν δεν είχαν εμφανίσει πρόοδο κατά τη στιγμή της αποκοπής των δεδομένων.

Ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε 10% των παιδιατρικών ασθενών που δόθηκε θεραπεία με dasatinib (n = 97) ήταν κεφαλαλγία, ναυτία, διάρροια, δερματικό εξάνθημα, έμετος, πόνος στα άκρα, κοιλιακό άλγος, κόπωση, και αρθραλγία.

ΓΡΑΦΕΙ:

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *