Η Ευρωπαϊκή Εταιρεία Παιδιατρικής Ογκολογίας (SIOPE) ζητά να μειωθεί η ηλικία εισόδου σε κλινικές δοκιμές σε 12 έτη σε όλες τις μελέτες πρώιμης φάσης (όπου είναι ιατρικά αιτιολογημένες) ώστε να διευκολυνθεί η πρόσβαση των παιδιών / εφήβων με καρκίνο στα φάρμακα.
Η επιβίωση για πολλούς ενήλικες με καρκίνο έχει βελτιωθεί σημαντικά τα τελευταία χρόνια χάρη στα καινοτόμα στοχευμένα φάρμακα. Καινοτόμες και πειραματικές θεραπείες θεραπεύουν τους πιο δύσκολους καρκίνους όπως ποτέ άλλοτε στη σημερινή «χρυσή εποχή» της έρευνας για τον καρκίνο. Ωστόσο, τέτοιες θεραπείες για παιδιά / εφήβους δυστυχώς εξακολουθούν να καθυστερούν πολύ. Σήμερα, η συντριπτική πλειοψηφία των παιδιών εξακολουθεί να αντιμετωπίζεται με συμβατική χημειοθεραπεία, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε μακροπρόθεσμα προβλήματα υγείας λόγω των «late effects” των θεραπειών.
Δυστυχώς, η τρέχουσα πραγματικότητα είναι ότι
ένα παιδί ή ένας έφηβος μπορεί να μην επωφεληθεί από μια ενδεχομένως σωτήρια
θεραπεία επειδή οι κλινικές δοκιμές συχνά αποκλείουν άτομα ηλικίας 18 ετών και
κάτω. Ο λόγος για αυτό δεν σχετίζεται με την ασφάλεια και την επιστήμη, αλλά
απλώς και μόνο επειδή «αυτός είναι ο τρόπος με τον οποίο γίνονται τα πράγματα».
Εάν οι κλινικές δοκιμές ενηλίκων ήταν πιο ευέλικτες με την ηλικία, αυτό θα
μπορούσε να δημιουργήσει περισσότερες ευκαιρίες για καλύτερη πρόσβαση σε
φάρμακα για παιδιά και εφήβους με καρκίνο.
Η πραγματικότητα είναι ότι κάθε χρόνο σε όλη την Ευρώπη, περισσότερα από 35.000 παιδιά και έφηβοι διαγιγνώσκονται με καρκίνο και 6.000 πεθαίνουν από την ασθένειά τους. Λέγεται ότι «τα παιδιά είναι το μέλλον μας» και έτσι εκπλήσσει το γεγονός ότι η έρευνα για τον καρκίνο των νέων είναι πολύ πιο πίσω από την έρευνα για τους ενήλικες. Τι μπορεί να γίνει για να αμφισβητηθεί αυτό το status quo; Υπάρχει επείγουσα ανάγκη για την ερευνητική κοινότητα για τον καρκίνο να καταστήσει τις κλινικές δοκιμές πιο περιεκτικές τόσο για την καλύτερη επιστήμη όσο και επειδή αυτό θα μπορούσε να σώσει περισσότερες ζωές
Είναι αξιοσημείωτο ότι οι ογκολόγοι κάνουν ανακαλύψεις για την θεραπεία του καρκίνου, αλλά δεν είναι σε θέση να προσφέρουν αυτές τις θεραπείες σε παιδιά αρκετά γρήγορα.
Σε μια μελέτη το 2016, οι Whelan και Fern έδειξαν ότι από τις 49 δοκιμές κοινών καρκίνων σε εφήβους και νεαρούς ενήλικες, μόνο έξι είχαν κριτήρια επιλεξιμότητας ηλικίας που αντιστοιχούσαν στο βιολογικό εύρος ηλικιών των ασθενειών. Οι τρέχουσες κλινικές δοκιμές που είναι «μόνο για ενήλικες» εμποδίζουν τους νέους να αποκτήσουν πρόσβαση σε νέες θεραπείες. Για παράδειγμα, ένα νέο φάρμακο για Hodgkins Lymphoma εγκρίθηκε για ενήλικες το 2012.
Ωστόσο, μια παιδιατρική δοκιμή για το ίδιο φάρμακο και την ίδια ασθένεια ήταν ακόμα σε εξέλιξη το 2016. Οι τρέχουσες πρακτικές οδηγούν επίσης σε δοκιμές φαντασμάτων όπου υπάρχουν πολύ λίγοι ασθενείς που συμμετέχουν στη δοκιμή για τη συλλογή όλων των χρήσιμων δεδομένων. Αυτό συνέβη με ένα φάρμακο για τη θεραπεία του μελανώματος, το οποίο εγκρίθηκε στην Ευρώπη για ενήλικες το 2012. Μια δοκιμή για εφήβους με μελάνωμα άνοιξε το 2011 σε δέκα χώρες και τέσσερις ηπείρους. Τέσσερα χρόνια αργότερα, είχαν συμμετάσχει μόνο έξι ασθενείς (Gaspar et al, 2018).
Πρέπει να υπερβούμε αυτή την τεχνητή ιδέα του διαχωρισμού των παιδιών και των ενηλίκων σε κλινικές δοκιμές. Θα έπρεπε να ξανασκεφτούμε την ιδέα να γυρίσει κάποιος στα 18 και να γίνει ενήλικας ξαφνικά. Αυτή η τεχνητότητα αποτυγχάνει στα παιδιά και τους νέους με καρκίνο, αλλά βλάπτει και την ιατρική.
FAIR : αλλαγή του status quo
Η ομάδα εργασίας FAIR Trials συγκροτήθηκε για τη διευκόλυνση της έρευνας. Η βασική πρόταση είναι η ηλικία εισόδου σε κλινικές δοκιμές να μειωθεί σε 12 έτη σε όλες τις μελέτες πρώιμης φάσης (όπου είναι ιατρικά αιτιολογημένη), χωρίς να χρειάζεται προηγούμενη παιδιατρική δοκιμή. Αυτό μπορεί να μοιάζει με φιλόδοξο στόχο, αλλά δεν υπάρχει μεγάλο εμπόδιο όσον αφορά το δίκαιο, τη ρύθμιση ή την ασφάλεια. Το ζήτημα είναι μάλλον ένα θέμα ευαισθητοποίησης και δημιουργίας προθυμίας μέσα στην ερευνητική κοινότητα. Συνεπώς, η ομάδα εργασίας FAIR Trials σκοπεύει να εργαστεί για μια αλλαγή μέσω:
Προσδιορισμός δοκιμών που είναι πραγματικά ηλικιακές και παρέχουν ορατότητα σε αυτές τις ιστορίες επιτυχίας.
Συμμετοχή σε επιτροπές δεοντολογίας, εθνικά
και διεθνή ερευνητικά δίκτυα και με τη βιομηχανία.
Υπάρχει ένα αυξανόμενο σύνολο αποδεικτικών στοιχείων που υποστηρίζουν την ανάγκη για έρευνα για την ηλικία και αυτή η βασισμένη στα γεγονότα πληροφόρηση πρέπει να προσελκύσει όλους τους ενδιαφερόμενους, ώστε να καταστεί δυνατή μια αλλαγή προσέγγισης. Πολλοί υποθέτουν ότι τα παιδιά με καρκίνο θα είναι στο μπροστινό μέρος της ουράς για νέα φάρμακα, αλλά δυστυχώς το αντίστροφο είναι αλήθεια. Οι FAIR Trials επιχειρούν να αλλάξουν αυτή την πραγματικότητα.
Μαζί, πρέπει να καταργήσουμε τα όρια ηλικίας για τις κλινικές δοκιμές. Υπάρχει ανάγκη για καλύτερες και ισχυρότερες εταιρικές σχέσεις μεταξύ επιστημόνων, κλινικών και φαρμακευτικών εταιρειών, ιδιαίτερα επειδή πρέπει να γίνουν σημαντικές βελτιώσεις κατά την προσπάθεια προσδιορισμού των φαρμάκων που πρέπει να αναπτυχθούν. Προχωρώντας προς τα εμπρός, είναι ζωτικής σημασίας να υπάρξει συνεργασία με πολλούς φορείς, ιδίως με τη βιομηχανία. Η επιστήμη εξελίσσεται και, καθώς αποκαλύπτονται περισσότερες γνώσεις σχετικά με τους θεμελιώδεις παράγοντες της παιδιατρικής ογκολογίας, πρέπει να υπάρξει προθυμία και ανοικτό πνεύμα από τη βιομηχανία να συνεργαστεί με όλους όσοι επιδιώκουν την εξάλειψη αυτού του τεχνητού φραγμού ηλικίας και την παροχή καλύτερης υγειονομικής περίθαλψης.
Η καθηγήτρια Pamela Kearns, Πρόεδρος της SIOP Europe, δήλωσε: “Οι κανονισμοί της ΕΕ δεν λένε ότι ένας νεαρός δεν πρέπει να συμπεριληφθεί σε δοκιμές, αλλά αυτό είναι ακριβώς το πώς τα όρια έχουν τεθεί ιστορικά. Ελπίζω ότι τα όρια ηλικίας δεν θα αποτελέσουν εμπόδιο στο μέλλον. Δεν εξετάζουμε το γεγονός ότι ένα παιδί είναι κάτω ή άνω των 18 ετών. Πρόκειται για τον τρόπο που λειτουργεί το φάρμακο, τη βιολογία της νόσου και τις ανάγκες του ασθενούς. Αυτό είναι όπου το μέλλον των κλινικών δοκιμών πρέπει να είναι. “
Σε αυτό το πλαίσιο, είναι πολύ σημαντικό για την ευρωπαϊκή παιδιατρική κοινότητα να συνεργαστεί στενά με τις μητρικές ομάδες και τις φαρμακευτικές εταιρείες ώστε να αποκτήσουν αντικειμενικά αντικαρκινικά φάρμακα σε παιδιά και εφήβους το συντομότερο δυνατό. Για τα παιδιά και τους εφήβους που υποφέρουν τώρα, η αλλαγή δεν μπορεί να έρθει αρκετά γρήγορα.
