Ένα θεραπευτικό σχήμα για παιδιά, που εστιάζει στην αντιμετώπιση της Σοβαρής Συνδυασμένης Ανοσοανεπάρκειας ADA ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, με μια απόφαση που ανοίγει το δρόμο και για ανάλογες αποφάσεις για γονιδιακή θεραπεία. Η θεραπεία Strimvelis στοχεύει στην διόρθωση έξι ελαττωματικών γονιδίων και αναμένεται να δώσει λύση στο πρόβλημα της ανυπαρξίας συμβατών δοτών μυελού των οστών. Η επίσημη κυκλοφορία της θεραπείας αναμένεται σε δύο μήνες περίπου μετά την σχετική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. Είναι η δεύτερη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται στην Ευρώπη, μετά την UniQure για μια σπάνια αιματολογική διαταραχή των ενηλίκων. Σημειώνεται ότι η ADA αφορά ετησίως σε περίπου 15 παιδιά στην Ευρώπη. Τα παιδιά αυτά επειδή δεν παράγουν συγκεκριμένο τύπο λευκοκυττάρων, έχουν αδύναμο ανοσοποιητικό σύστημα να και πρέπει να ζουν διαρκώς σ’ ένα πλήρως αποστειρωμένο περιβάλλον. Σχολιάζοντας την απόφαση ο Μάρτιν Άντριους, επικεφαλής της Μονάδας Σπανίων Παθήσεων της φαρμακευτικής εταιρείας GlaxoSmithKline, που ανέπτυξε την Strimvelis επισημαίνει ότι «οι γονιδιακές θεραπείες παρά τα εμπόδια που έχουν συναντήσει στο παρελθόν, πλέον έχουν αρχίσει να αντιμετωπίζονται με λιγότερο φόβο δεδομένων των αλλαγών που έχουν επιτευχθεί στην διαδικασία της αντικατάσταση των γονιδίων εντός των κυττάρων». Η GlaxoSmithKline μετά την ευρωπαϊκή έγκριση σκοπεύει να υποβάλλει ανάλογο αίτημα και προς τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
