Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι ένας ανίατος και απειλητικός για τη ζωή αιματολογικός καρκίνος, ο οποίος χαρακτηρίζεται από κλωνική υπερπλασία και καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος. Είναι μία σπάνια αλλά θανατηφόρα νόσος: περίπου 39.000 άνθρωποι διαγιγνώσκονται με πολλαπλούν μυέλωμα στην Ευρώπη, ενώ περίπου 24.000 ασθενείς καταλήγουν από τη νόσο ετησίως.
Η διάμεση ηλικία διάγνωσης στην Ευρώπη είναι τα 65-70 έτη. Στην Ευρώπη, ασθενείς με καλή φυσική και κλινική κατάσταση, θεωρούνται κατά κανόνα κατάλληλοι για αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων.
Για τους νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς που είναι κατάλληλοι για μεταμόσχευση, οι βασικοί θεραπευτικοί στόχοι είναι η καθυστέρηση της εξέλιξης του πολλαπλού μυελώματος και τελικά η επίτευξη και διατήρηση ελέγχου της νόσου σε βάθος χρόνου. Αυτοί οι ασθενείς συνήθως λαμβάνουν μια αρχική θεραπεία εφόδου και χημειοθεραπεία με υψηλή δόση μελφαλάνης ακολουθούμενη από αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων. Αυτή η θεραπευτική προσέγγιση αποτελεί τη θεραπεία εκλογής για περισσότερο από μία εικοσαετία. Λαμβάνοντας υπόψη ότι, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς υποτροπιάζουν εντός 2 έως 3 ετών μετά την αυτόλογη μεταμόσχευση, η έγκριση μίας θεραπείας συντήρησης μετά τη μεταμόσχευση που μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της νόσου αποτελεί μια σημαντική πρόοδο για αυτούς τους ασθενείς.